AJANSLAR -
Dünyanın en pahalı ilacı olarak bilinen "Zolgensma", kısa bir süre öncesine kadar tedavisi mümkün olmadığı öngörülen bu nadir genetik hastalıkla mücadele eden bebekler için normal bir yaşam şansı sunuyor. İstatistiklere göre, Polonya'da her yıl yaklaşık 40 ila 50 SMA hastası çocuk dünyaya geliyor.
Polonya Sağlık Bakanı Adam Niedzielski, yaptığı açıklamada, SMA tedavisinde kullanılan tek dozluk ilacın ücretinin geri ödeneceğini duyurdu. "Zolgensma'dan bahsediyorum, altı aylığa kadar olan bebeklere özel olacak ve elbette bir tarama programı yürütüldükten sonra uygulanacak." diyen ve SMA hastalarının tedavilerinde kullanılan 'nusinersen' etkin maddeli ilacın teminine de değinen Bakan Niedzielski, "Nusinersen'le tedaviyi destekleyecek bir ilaç da sunuyoruz." diye konuştu.
Leh Bakan Niedzielski, "SMA ile kapsamlı mücadele programı çerçevesinde, zor uygulama yöntemi nedeniyle bazen başka uygulama yöntemlerine geçmeyi gerektiren nusinersen ile tedaviyi tamamlayacak bir (başka) ilaç da sunulacak." dedi. Nusinersen, SMN1 genindeki bir mutasyonla ilişkili spinal müsküler atrofiyi tedavi etmek için kullanılıyor ve İntratekal enjeksiyon kullanılarak doğrudan merkezi sinir sistemine uygulanıyor.
Varşova Tıp Üniversitesi Nöroloji Bölümü Başkanı Profesör Anna Kostera-Puszczyk, SMA gen tedavisinin geri ödenmesi sayesinde Polonya'nın da SMA hastaları için kapsamlı bakım sağlayan ülkeler arasına katılacağını söyledi. Polonya, bu nadir genetik hastalığa yönelik iki tedavinin ücretinin geri ödenmesinin yanı sıra mart ayında ülke çapında geçerli bir SMA tarama testleri programı da başlatmıştı.
Söz konusu testler sayesinde 39 yeni doğan bebek, felç ya da yürüme güçlüğü çekmemeleri için bir şans olan erken tedavi hakkı kazandı. Sinir hücrelerini etkileyen, kalıtsal ve ilerleyici bir kas hastalığı olan SMA için son yıllarda geliştirilen deneysel ilaç ve tedaviler, yüksek fiyatları ve henüz yeni uygulanmaya başlanan bazı tedavilerin etkinliğine dair belirsizlik nedeniyle tartışmalara yol açıyor. İnsan vücudunda sinirleri besleyen nöron üretilmesini engelleyen bir genetik bozukluk nedeniyle bebeklikten itibaren vücutta kas kaybı ve zayıflamasına yol açan nadir bir motor-nöron hastalık olan SMA'nın henüz kesin kanıtlanmış bir tedavisi bulunmuyor.
